[인베스트 뉴스 최상혁 기자] 한국과학기술원(KAIST)은 김찬혁 생명과학과 교수 연구팀이 면역관문 신호를 극복하는 차세대 `키메라 항원 수용체 T(chimeric antigen receptor T, 이하 CAR-T) 세포' 치료제를 개발했다는 소식에 큐로셀과 CAR-T 상업생산 위한 합작사를 설립한 이연제약 강세다.

20일 이연제약은 오후 2시8분 현재 전일대비 3500원(8.16%) 상승한 4만6400원에 거래되고 있다.

CAR-T 세포 치료제는 우리 몸에서 항암 및 항바이러스 기능에 중요한 역할을 하는 면역세포인 T 세포에 CAR 유전자를 도입해 항암 기능을 증가시킨 유전자 세포 치료제로서, 기존의 모든 항암 치료에 불응한 말기 백혈병 환자들을 대상으로 한 임상 시험에서 80% 이상의 높은 치료 효과를 보이며 `기적의 항암제'로 불리고 있는 항암 치료제다.

김 교수 연구팀은 CAR-T 세포 치료제 제작에 사용되는 렌티바이러스 벡터를 2종류의 짧은 헤어핀 RNA(short hairpin RNA, 이하 shRNA)가 CAR 유전자와 함께 발현하도록 개량했다. 이들 shRNA를 통해 T 세포의 기능 저하를 유도하는 2종의 면역관문 수용체인 `PD-1'과 `TIGIT'의 발현을 동시에 억제했을 때, 생쥐를 이용한 백혈병과 림프종 모델에서 CAR-T 세포의 향상된 항암 기능을 확인했다.

이번 연구 결과는 김 교수가 공동 창업한 CAR-T 세포 치료제 전문 개발 벤처 큐로셀에 기술이전돼 올해 3월부터 삼성서울병원에서 기존 항암 치료 후 재발 및 불응하는 미만성 거대 B 세포 림프종 (diffuse large B cell lymphoma, DLBCL) 환자를 대상으로 1b/2a 단계 임상 시험이 진행중이다.

국내에서 국내기술로 시도된 최초의 CAR-T 임상시험으로 이영호 박사후연구원은 "PD-1과 TIGIT 신호 차단은 CAR-T 세포가 면역억제 현상을 극복할 수 있도록 고안된 새로운 기술 전략으로 기존 치료제의 효과를 기대하기 힘든 림프종 환자분들에게 꼭 필요한 치료제로 여겨질 것으로 기대한다"라며 "CAR-T 치료제 개발 경험은 고형암을 포함하는 새로운 치료제 개발에 큰 자양분이 될 것이다"라고 말했다.

한편, 이연제약은 큐로셀과 '항암 유전자세포치료제(CAR-T)' 상업 생산을 위한 조인트 벤처 설립을 추진중이다. 인터바이옴은 이연제약과 미국에 조인트 벤처를 설립한다. 바이러스 기반 유전자 치료제의 위탁생산(CMO) 사업을 위한 제조시설이다.